Valutare le terapie innovative non soltanto in base all’efficacia clinica e al prezzo, ma anche considerando gli esiti di salute, la qualità di vita dei pazienti e la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale. È il tema al centro del convegno promosso da AIFA a Genova, nuova tappa del confronto con le Regioni sulla governance farmaceutica e sull’accesso all’innovazione.
L’iniziativa si inserisce nel ciclo di incontri istituzionali promossi dall’Agenzia nei territori per rafforzare il dialogo con le Regioni e gli attori del sistema sanitario. Al centro della discussione, la necessità di adottare modelli di valutazione capaci di misurare il valore complessivo delle terapie, considerando non soltanto i benefici clinici, ma anche le ricadute sull’organizzazione dell’assistenza, sui costi sanitari e sulla vita quotidiana dei pazienti.
Innovazione e sostenibilità: una valutazione oltre il prezzo
Uno dei principali temi emersi durante il confronto riguarda il rapporto tra innovazione farmaceutica e sostenibilità economica. L’arrivo di trattamenti sempre più avanzati, mirati e personalizzati pone nuove sfide alla programmazione della spesa e alle decisioni di accesso e rimborso. Per l’assessore alla Salute della Regione Liguria, Massimo Nicolò, la valutazione dei medicinali innovativi deve superare una lettura esclusivamente finanziaria.
«La spesa farmaceutica è una voce importante del bilancio sanitario, ma non possiamo fermarci al costo della terapia», ha sottolineato Nicolò, evidenziando come i nuovi trattamenti possano migliorare la qualità di vita e contribuire a ridurre altri costi, diretti e indiretti, associati alle patologie. Una prospettiva particolarmente significativa per la Liguria, caratterizzata da una popolazione longeva e da una crescente necessità di rispondere ai bisogni assistenziali legati alle malattie croniche.
Il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato ha richiamato il lavoro svolto sul fronte della governance farmaceutica, con l’obiettivo di migliorare la programmazione delle risorse e garantire un accesso equo e tempestivo alle terapie innovative. In questo percorso, ha osservato, il confronto tra AIFA e Regioni rappresenta uno strumento per individuare soluzioni coerenti con le esigenze dei diversi territori.
Nisticò: «Non esiste un paziente medio»
Il presidente di AIFA, Robert Nisticò, ha posto l’attenzione sulla necessità di integrare nella valutazione dell’innovazione gli esiti clinici, le ricadute economiche e l’esperienza dei pazienti. «Non possiamo considerare il costo di un farmaco senza valutarne l’impatto e i benefici concreti sulla vita delle persone», ha dichiarato Nisticò. Secondo il presidente dell’Agenzia, le terapie innovative possono modificare profondamente il decorso di alcune patologie, rendendo necessario un approccio che consideri anche i potenziali risparmi per il sistema sanitario e i benefici per le famiglie. Un ruolo centrale è attribuito ai dati e agli strumenti di analisi disponibili, che possono contribuire a una misurazione più accurata del valore terapeutico. Tuttavia, la valutazione non può prescindere dal coinvolgimento diretto dei pazienti. «Non esiste un paziente medio: esistono persone, con bisogni e storie diverse, che devono essere al centro dei percorsi di cura», ha ribadito Nisticò. Il tema richiama l’importanza di affiancare agli indicatori clinici tradizionali misure capaci di descrivere gli effetti dei trattamenti sulla qualità di vita e sulle esigenze individuali.
Russo: superare la logica delle singole aree terapeutiche
Il confronto è proseguito con una tavola rotonda che ha coinvolto rappresentanti di AIFA, istituzioni regionali, ricerca clinica, associazioni di pazienti e industria farmaceutica. Tra gli interventi, quello del direttore tecnico-scientifico di AIFA, Pierluigi Russo, che ha evidenziato la complessità dei fattori alla base dell’andamento della spesa farmaceutica. «L’andamento della spesa farmaceutica è un fenomeno complesso, che non può essere ridotto alla variazione di una cifra da tenere sotto controllo», ha spiegato Russo. L’arrivo di nuove terapie, con un impatto significativo sulla finanza pubblica, richiede secondo il direttore un cambio di prospettiva: superare la valutazione limitata alla singola area terapeutica e adottare una visione complessiva dell’accesso alle cure, attenta anche alle caratteristiche epidemiologiche dei territori. Il riconoscimento dell’innovazione deve quindi basarsi su percorsi tecnici rigorosi, capaci di cogliere i benefici sanitari e gli effetti sulla qualità di vita, affiancati da una collaborazione strutturata tra AIFA e amministrazioni regionali. L’appropriatezza prescrittiva e il coordinamento istituzionale diventano, in questa prospettiva, elementi determinanti per conciliare accesso alle nuove terapie e sostenibilità.
Dai dati alla governance: il ruolo della digitalizzazione
Nelle conclusioni, il direttore amministrativo di AIFA, Giovanni Pavesi, ha richiamato la necessità di collocare la spesa per i medicinali all’interno di una politica farmaceutica più ampia, superando una gestione separata delle diverse componenti dell’assistenza sanitaria. Pavesi ha sottolineato come l’aumento dell’aspettativa di vita e la diffusione delle patologie croniche impongano strumenti di governo più flessibili e una maggiore capacità di distinguere le innovazioni terapeutiche effettive dalle semplici novità. A questo proposito, ha ricordato i 104 medicinali per i quali nel 2025 l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione, un dato che evidenzia la necessità di valutazioni scientifiche rigorose a fronte dell’evoluzione delle opzioni terapeutiche. Tra gli strumenti di trasformazione della governance è stato citato anche il recente ingresso di AIFA nella Piattaforma Digitale Nazionale Dati (PDND), che consente la condivisione sicura e trasparente delle informazioni relative ai medicinali autorizzati in Italia. L’interoperabilità dei dati rappresenta un passaggio rilevante per migliorare i flussi informativi e supportare processi decisionali più coordinati tra le istituzioni.
Verso una misurazione del valore basata sugli esiti di salute
La giornata genovese, aperta dai saluti istituzionali e arricchita dall’intervento sulla ricerca e sulle terapie innovative di Pierluigi Nicotera, ha coinvolto anche il mondo della ricerca, le associazioni dei pazienti e l’industria, attraverso i contributi di Francesca Faravelli dell’IRCCS Istituto Gaslini, Rosanna D’Antona di Europa Donna Italia e Arianna Gregis di Farmindustria.
Dal confronto emerge una direzione condivisa: il valore di un farmaco non può essere misurato esclusivamente attraverso il suo costo di acquisizione, ma deve essere rapportato ai risultati di salute e ai benefici prodotti lungo l’intero percorso assistenziale. Per la governance farmaceutica italiana, la sfida consiste nel tradurre questo principio in strumenti di valutazione, decisioni di rimborso e modelli organizzativi capaci di riconoscere l’innovazione effettiva, favorire l’equità di accesso e garantire la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale. In questo quadro, il dialogo tra AIFA e Regioni assume un ruolo centrale per collegare le valutazioni nazionali ai bisogni dei territori e agli esiti concreti delle cure.
